솔리리스®주 한국인 발작성 야간 혈색소뇨증 환자 대상
장기 유효성 및 안전성 확인
" 급여 및 출시 10주년 맞은 솔리리스®주, 한국인 발작성 야간 혈색소뇨증 환자 대상 10년 리얼월드 연구 결과 발표
" 연구 결과, 96.3% 환자가 솔리리스®주 치료 통한 증상 개선… 5년 생존율도 96.2%에 달해i
" 연구 기간 동안 치료 반응 부족이나 반응 소실로 인한 치료 중단도 없어 장기 치료 내약성 확인i
한국아스트라제네카㈜(대표이사 사장 김상표)의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH: Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria) 치료제 솔리리스®주가 한국인 발작성 야간 혈색소뇨증 환자 대상 10년 후향적 리얼월드 연구를 통해 장기 유효성 및 안전성 프로파일을 확인했다.
해당 연구 결과는 대한의학회 국제학술지(Journal of Korean Medical Science)에 온라인 게재되었다.i
이번 연구는 건강보험심사평가원 데이터를 바탕으로 2009년 12월부터 2020년 1월까지 총 10년간 국내 14개 의료기관에서 솔리리스®주(성분명: 에쿨리주맙)로 치료받은 성인 발작성 야간 혈색소뇨증 환자 80명을 대상으로 솔리리스®주 치료 유효성과 안전성을 평가한 후향적, 다기관 관찰 연구다.i
1차 평가 변수는 혈관 내 용혈(IVH: Intravascular hemolysis), 질환 관련 합병증 및 임상적 증상 발생, 빈혈 중등도 및 마지막 추적 관찰에서의 합병증 개선, 임상 양상 등 약물 유효성에 대한 연구자 평가였다.i 추가 평가 변수로는 혈관 외 용혈(EVH: Extravascular hemolysis)과 돌발성 용혈(BTH: Breakthrough hemolysis), 5년 전반적 생존율 평가가 이뤄졌다.i 안전성의 경우, 솔리리스®주 투여 종료 또는 임상 종료 후 최대 3개월 내 발생한 감염, 솔리리스®주 투여 중단이 필요한 이상반응, 솔리리스®주 투여와 관련한 치명적인 사건 등이 포함됐다.i 솔리리스®주 치료 기간의 중앙값은 52.7개월이었다.
연구 결과, 환자들은 치료 이전에 심각한 증상을 경험했음에도 불구하고, 마지막 추적 관찰 시점에서의 약물 유효성 평가에서 환자 96.3%가 솔리리스®주 치료로 증상이 개선된 것으로 평가됐다. 솔리리스®주 치료를 통한 5년 전체 생존율은 96.2%에 달해 증상 없이 장기간 생존 가능성을 확인했다.i
또한 발작성 야간 혈색소뇨증의 주요 평가 지표인 혈관 내 용혈 정도를 나타내는 젖산탈수소효소(LDH: Lactate dehydrogenase) 수치의 경우, 솔리리스®주 치료 6개월 시점부터 95% 이상의 환자가 정상 상한치의 1.5배 이하로 개선되었으며 이 개선 효과는 약 8년 시점까지 유지되었다.i 또한 환자들의 61.3%는 치료 후 LDH 정상 범위에 도달하였다.i 발작성 야간 혈색소뇨증 환자의 삶의 질을 저하시킬 수 있는 피로, 빈혈, 호흡곤란 등의 증상 발생률도 전반적으로 감소한 것으로 나타났다.i
28.8%의 환자에서 혈관 외 용혈이 보고되었고, 총 23명 중 9명이 치료를 받았다. 혈관 외 용혈로 인한 LDH의 유의한 변화는 없었다. 돌발성 용혈은 18.8%의 환자가 경험했으나, 이는 이전 연구에서 확인한 발생률과 유사했다.i
안전성 평가 결과, 절반 이상의 환자(55.7%)가 치료 기간 동안 혈전색전증, 폐고혈압, 신부전 등 합병증을 보고하지 않았다.i 치료 기간동안 솔리리스®주 치료 반응 부족이나 반응 소실로 인해 치료를 중단한 사례도 보고되지 않아 장기 치료에도 양호한 내약성을 보였다.i 2명의 사망 사건이 보고되었지만 치료와는 관련이 없는 것으로 간주된다.i
김철웅 한국아스트라제네카 희귀질환 사업부 전무는 “올해 급여 및 출시 10주년을 맞은 솔리리스가 이번 연구를 통해 실제 국내 진료 현장에서 발작성 야간 혈색소뇨증 환자 대상으로 장기간 유효성과 안전성을 확인했다”라며, “한국아스트라제네카는 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제인 솔리리스®주와 울토미리스®주를 모두 보유한 기업으로서, 치료 환경 개선을 위한 지속적인 연구를 통해 시장 리더십을 강화할 수 있도록 노력하겠다”라고 말했다.
한편, 솔리리스®주는 2010년에 허가된 국내 최초의 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제로서 C5 단백질과 결합해 신경계 말단에서 일어나는 보체 연쇄 반응을 억제하는 보체 억제제로i, , , 발작성 야간 혈색소뇨증 적응증에 2012년 10월부터 보험 급여 적용되었다. 또한2016년 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS: atypical Hemolytic Uremic Syndrome), 2021년 시신경 척수염 범주질환(NMOSD: Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder) 적응증 국내 허가를 추가하며, 난치성 희귀질환에 쓰이고 있다.ii
Kim JS, et al. Long-Term Efficacy and Safety of Eculizumab in Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria and High Disease Burden: Real-World Data From Korea. J Korean Med Sci. 2023 Oct 23;38(41):e328
식품의약품안전처 의약품통합정보시스템. 솔리리스주(에쿨리주맙) Available at https://nedrug.mfds.go.kr/pbp/CCBBB01/getItemDetailCache?cacheSeq=201000790aupdateTs2023-07-03%2017:55:00.0b
Kelly, Richard J et al. Long-term treatment with eculizumab in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: sustained efficacy and improved survival. Blood vol. 117,25 (2011): 6786-92. doi:10.1182/blood-2011-02-333997
